12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு அரிவாள் செல் நோய் மற்றும் மற்றொரு வகை பரம்பரை இரத்தக் கோளாறை குணப்படுத்துவதை நோக்கமாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சையை பிரிட்டன் அங்கீகரித்துள்ளது என்று அந்நாட்டின் மருத்துவக் கட்டுப்பாட்டாளர் இன்று தெரிவித்தார்.

2020 ஆம் ஆண்டில் அதன் கண்டுபிடிப்பாளர்களுக்கு நோபல் பரிசை வென்ற CRISPR என்ற மரபணு எடிட்டிங் கருவியைப் பயன்படுத்தும் உரிமம் பெற்ற முதல் மருந்து காஸ்கேவி என்று பிரிட்டனின் மருந்துகள் மற்றும் சுகாதாரப் பொருட்கள் ஒழுங்குமுறை நிறுவனம் (MHRA) தெரிவித்துள்ளது.

அரிவாள் செல் நோய் மற்றும் β-தலசீமியா ஆகியவை ஹீமோகுளோபினுக்கான மரபணுக்களில் ஏற்படும் பிழைகளால் ஏற்படும் மரபணு நிலைகள் ஆகும், இது இரத்த சிவப்பணுக்களால் உடல் முழுவதும் ஆக்ஸிஜனைக் கொண்டு செல்லப் பயன்படுகிறது.

“அரிவாள்-செல் நோய் மற்றும் β- தலசீமியா இரண்டும் வலிமிகுந்தவை, சில சந்தர்ப்பங்களில் உயிருக்கு ஆபத்தானவை” என்று MHRA இடைக்கால இயக்குனர் ஜூலியன் பீச் அறிக்கையில் தெரிவித்துள்ளார்.

மருத்துவ பரிசோதனைகளில் காஸ்கேவி, அரிவாள்-செல் நோய் மற்றும் இரத்தமாற்றம் சார்ந்த β-தலசீமியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட பெரும்பாலான பங்கேற்பாளர்களில் ஆரோக்கியமான ஹீமோகுளோபின் உற்பத்தியை மீட்டெடுப்பது கண்டறியப்பட்டுள்ளது, இது நோயின் அறிகுறிகளை நீக்குகிறது, என்று பீச் கூறினார்.

சோதனைகளின் போது குறிப்பிடத்தக்க பாதுகாப்புக் கவலைகள் எதுவும் கண்டறியப்படவில்லை என்றும், மருந்தின் பாதுகாப்பை அது உன்னிப்பாகக் கண்காணித்து வருவதாகவும் MHRA கூறியது.

ஒரு நோயாளியின் எலும்பு மஜ்ஜையிலிருந்து ஸ்டெம் செல்களை எடுத்து, ஆய்வகத்தில் உள்ள உயிரணுக்களில் உள்ள மரபணுவைத் திருத்துவதன் மூலம் மருந்து நிர்வகிக்கப்படுகிறது, மாற்றியமைக்கப்பட்ட செல்கள் பின்னர் எலும்பு மஜ்ஜையை தயார்படுத்துவதற்கு கண்டிஷனிங் சிகிச்சைக்குப் பிறகு நோயாளிக்கு மீண்டும் செலுத்தப்படுகின்றன.

அமெரிக்காவை தளமாகக் கொண்ட வெர்டெக்ஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் மற்றும் சிஆர்ஐஎஸ்பிஆர் தெரபியூட்டிக்ஸ் ஆகியவை தனித்தனி அறிக்கையில் ஒப்புதலை வரவேற்றன.

“தீவிர நோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கு பயனளிக்கும் வகையில் நோபல் பரிசு பெற்ற இந்த தொழில்நுட்பத்தின் பல பயன்பாடுகளில் இது முதன்மையானது என்று நம்புகிறேன்” என்று CRISPR தலைவர் சமர்த் குல்கர்னி கூறினார்.

-fmt